Bệnh Huntington vốn là một căn bệnh di truyền gây thoái hóa tế bào thần kinh, dẫn đến các triệu chứng nghiêm trọng như mất trí nhớ, bại liệt và cuối cùng tử vong. Trước đây, căn bệnh này chưa có phương pháp chữa trị dứt điểm, và những người mang gene bệnh có 50% khả năng truyền cho con cái.
Gần đây, các nhà khoa học tại Trung tâm bệnh Huntington thuộc Đại học College London đã thành công trong một thử nghiệm điều trị bằng liệu pháp gene đột phá. Phương pháp này sử dụng một loại virus đã được chỉnh sửa để đưa đoạn DNA đặc biệt trực tiếp vào tế bào thần kinh nhằm vô hiệu hóa protein đột biến huntingtin – nguyên nhân chính gây ra bệnh.
Quá trình điều trị yêu cầu tiêm thuốc trực tiếp vào hai vùng não trong một ca phẫu thuật kéo dài từ 12 đến 20 giờ. Kết quả cho thấy liệu pháp gene giúp làm chậm tiến triển bệnh tới 75% trong vòng 3 năm, cho phép người bệnh duy trì cuộc sống độc lập và làm việc lâu hơn đáng kể. Nếu được áp dụng sớm, liệu pháp còn có khả năng ngăn ngừa sự khởi phát các triệu chứng.
Bước đột phá này mang lại hi vọng sống mới cho hàng nghìn bệnh nhân Huntington trên thế giới và được coi là kỳ tích trong điều trị các bệnh lý thần kinh di truyền nan giải. Dù chi phí phẫu thuật được dự báo khá cao, đây vẫn được xem là cánh cửa mở dẫn tới sự thay đổi căn bản trong quản lý và chữa trị căn bệnh quái ác này.
